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Importantes ações sobre as discussões que estão a decorrer relacionadas com o desenvolvimento do Programa de Terapia Genética da LYSOGENE


Desde o início das suas atividades, LYSOGENE foi construída com valores sólidos e com compromissos. Sendo uma empresa fundada por pais, entendemos os desafios que as famílias MPS III enfrentam nas suas vidas. Fizémos todos os nossos esforços, apoiados por vocês, e desta forma fazer com que um tratamento experimental esteja a acontecer!
A LYSOGENE, em menos de cinco anos, trouxe um produto de terapia genética para a clínica. O ensaio clínico (NCT01474343) está a ser finalizado.
Todas as pessoas trabalharam para esta conquista inédita! E damos os nossos sinceros agradecimentos a:
- Doentes e suas famílias;
- Os grupos de pacientes - como a Alliance Sanfilippo, AFM-Telethon, Sanfilippo Fondation Suisse - e muitos outros;
- Médicos e investigadores;
- Hospitais;
- CROs;
- Agências;
- Investidores, etc
Agora é o momento de prosseguir o desenvolvimento do programa de Terapia Genética da LYSOGENE.
Por isso, estamos felizes de partilhar convosco que neste momento importantes discussões estão a decorrer na LYSOGENE com duas empresas europeias - uma espanhola e uma de um país do norte - juntamente com uma empresa de capital de risco. O objectivo é proporcionar um futuro para a terapia genética para todos os tipos de Sanfilippo na Europa, nos EUA e em todo o mundo, e, finalmente, a um número de doenças relacionadas.
A nossa filosofia é a seguinte:
• respeitar os doentes que estão em grande necessidade e pôr constantemente grandes esforços para conseguir uma cura,
• unir todas as forças e conhecimentos,
• continuar os ensaios clínicos e desenvolver o uso compassivo para aqueles que não podem participar em ensaios clínicos,
• Unir os esforços da LYSOGENE com os esforços de outros representantes da indústria nesta área e assim promover o acesso dos pacientes ao tratamento seguro e eficaz de terapia genética, em lugar de competir de forma contraproducente.
Ajunden-nos a promover a nossa filosofia na Página Facebook dedicada a esta ação
www.facebook.com/LetsWinTogetherAndRewardPatientsInvolvement
Estamos no Facebook: (www.facebook.com/pages/LYSOGENE/161844883880252 ) e Twitter (www.twitter.com/LYSOGENE).
Para mais informação sobre a secção da página Web totalmente dedicada aos Pacientes, seus familiares e Organizações de doentes:
http://www.lysogene.com/en/patient-area/mission
Sobre ensaio clínico P1-SAF-301
O ensaio clínico P1-SAF-301 é um estudo aberto, realizado num único centro, de fase I/II com o objectivo de avaliar a tolerância e segurança da administração intracerebral do vetor viral associado a adenovírus, serotipo 10, que transporta o DNA complementar do N-sulfoglucosamina-sulfohidrolase humana e do fator de modificação 1 do sulfatase para o tratamento de Sanfilippo tipo A. O investigador principal é o Professor Marc tardieu, Chefe Unidade de Neuropediatria, CHU Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre (França).
Para mais informação sobre o ensaio clínico por favor consulte: http://lysogene.com/en/clinical-trials/the-saf-301-program o visite http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01474343 .
Sobre a Síndrome Sanfilippo e Doenças Lisossomais de Sobrecarga (DLS)
Síndrome Sanfilippo tipo A (ou MPS IIIA) é uma doença rara, devastadora causada pela deficiência de uma enzima necessária para a degradação do sulfato de heparano (HS), que neste caso é a N-sulfoglucosamina-sulfohidrolase (SGSH). Caracteriza-se pela deterioração neurológica das crianças afectadas e a esperança de vida é entre 10 e 20 anos.
As Doenças de Sobrecarga Lisossomal são um grupo de mais de 50 doenças genéticas caracterizadas pela deficiência de uma ou mais enzimas que degradam os glicanos, hidratos de carbono das glicoproteínas, proteoglicanos e glicolípidos.
As Doenças Lisossomais de Sobrecarga (DLS) são as causa mais comun de doenças neurodegenerativas pediátrica, e a sua incidência é de aproximadamente 1 em 8000 nascidos vivos.
Para mais informação sobre Síndrome Sanfilippo e Doenças de Sobrecarga Lisossomal, consulte:
http://lysogene.com/en/approach/lysosomal-storage-diseases.
Sobre a LYSOGENE
Fundada en 2009 por Karen Aiach, a LYSOGENE é uma empresa de biotecnología especializada no desenvolvimento de terapia genética intracerebral com o objectivo de tratar doenças que afectam o sistema nervoso central, que é a principal causa de mortalidade causadas por doenças neurodegenerativas em crianças.


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